Muere un segundo niño tratado en China con una terapia de edición genética

Publicado: agosto 6, 2026, 1:19 pm

En menos de quince días, se ha conocido un segundo fallecimiento de un paciente tratado con edición genética en China. La compañía HuidaGene Therapeutics («HuidaGene») comunicó el miércoles 5 de agosto información actualizada sobre el ensayo clínico que probaba una terapia experimental contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad incurable y mortal. Era la primera vez que se probaba el medicamento de edición en humanos para tratar esta patología hereditaria que causa la debilidad progresiva y pérdida de masa muscular. La distrofia muscular se produce por un fallo en el gen que crea la distrofina, una proteína vital para cuidar las fibras de los músculos. La edición genética que permite cortar y pegar genes a voluntad pretendía cambiar el destino escrito en el ADN de estos pacientes. Otros tratamientos ayudan a controlar los síntomas y a ralentizar la progresión de la enfermedad, aunque ninguno lo detiene. Por eso había tanta expectación con este nuevo tratamiento. Esta muerte se suma al fallecimiento de otra niña de seis años tratada con otro tipo de edición genética para corregir un síndrome de Rett, un trastorno de neurodesarrollo, conocida hace unas semanas. Sus médicos del Hospital Xinhua de Shanghái silenciaron el fracaso del tratamiento cuando publicaron sus resultados en la prestigiosa revista «Nature» . Otras publicaciones científicas desvelaron la ocultación a finales del mes de julio. Esta vez la propia compañía HuidaGene ha comunicado el fallecimiento en un comunicado pero lo hace casi un año después de que sucediera. Su paciente murió en agosto de 2025 tras administrarle la dosis más alta del fármaco HG302, según informan en una nota de prensa . «Dado que los eventos clínicos graves requieren una verificación minuciosa de los hechos y una evaluación rigurosa de la causalidad, HuidaGene llevó a cabo una investigación clínica y científica exhaustiva, que incluyó análisis de laboratorio, inmunológicos, patológicos y post mortem», justifican. La farmacéutica explica que el participante desarrolló un síndrome de dificultad respiratoria aguda en un contexto de activación grave del complemento y de las citoquinas tras la administración sistémica en dosis alta de un vector de virus adenoasociado. «Las conclusiones completas de esta investigación se presentaron para su revisión por pares en enero de 2026, y se compartirán detalles científicos adicionales tras su publicación», detalla. Al mismo tiempo, lamentan el fallecimiento: «Esta pérdida nos entristece profundamente, y queremos expresar nuestro más sincero pésame a la familia del participante en el estudio». También asegura que el incidente se notificó de acuerdo a las buenas prácticas clínicas del hospital. El participante fallecido era el último inscrito. Los otros tres pacientes tratados no desarrollaron el mismo síndrome clínico grave y siguen sometidos a un seguimiento a largo plazo, de acuerdo con el protocolo del estudio. HuidaGene, una startup china poco conocida, había acaparado atención internacional por este desarrollo farmacéutico. Según informa STAT, en el congreso anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular celebrado en Nueva Orleans se esperaban con expectación los datos del primer ensayos clínico del mundo destinados a comprobar si la edición genética con CRISPR podía tratar a niños con distrofia muscular de Duchenne. Previamente, iniciativas similares en Estados Unidos se habían frenado por dificultades técnicas, pero HuidaGene había avanzado a pasos agigantados. A su favor contaban con leyes más permisivas que permite a los hospitales chinos iniciar estudios sin la supervisión de los organismos reguladores del Gobierno. Entonces la compañía no pudo ofrecer resultados muy llamativos. Aunque se mostraban beneficios no estaba claro si la terapia funcionaba. Entonces se anunció que se iba a probar una dosis más alta para mejorar resultados. El paciente fallecido fue uno de los que recibió la dosis más elevada.