Publicado: junio 3, 2025, 6:00 am
Un grupo de investigadores españoles ha identificado una proteína que podría ayudar a proteger las neuronas en personas con enfermedad de Huntington, una dolencia neurodegenerativa con escasas opciones terapéuticas.
Los científicos vieron que al activar esta proteína, denominada PKD1, en una zona concreta del cerebro, las neuronas resistían mejor el daño que causa su destrucción en esta enfermedad, un hallazgo que podría abrir nuevas vías para desarrollar tratamientos que frenen el avance de esta dolencia.
El papel de la proteína PKD1 frente al huntington
La investigación, realizado por científicos del Instituto de Investigaciones Biomédicas Sols-Morreale (IIBM-CSIC-UAM) y del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM-CSIC-UAM), se ha publicado en Cell Death & Disease.
La enfermedad de Huntington, descrita por primera vez en 1872 por el médico estadounidense George Huntington (de ahí su nombre), es un trastorno hereditario que provoca la degeneración progresiva de las neuronas.
Esta patología está causada por una mutación en el gen HTT, que provoca una secuencia anormalmente larga de repeticiones y da lugar a que la proteína huntingtina que produce sea defectuosa.
En condiciones normales, esta proteína cumple funciones esenciales durante el desarrollo embrionario y a lo largo de la vida en el cerebro, pero la versión defectuosa se acumula en las neuronas y las deteriora progresivamente.
El daño en el cerebro se inicia en una zona llamada estriado (la que controla los movimientos voluntarios y funciones cognitivas), donde las neuronas empiezan a morir en las primeras fases de la enfermedad, mucho antes de que lleguen los primeros síntomas, que aparecen entre los 30 y los 50.
El nuevo estudio, centrado en la proteína PKD1, que ayuda a las neuronas a defenderse del estrés oxidativo, los autores descubrieron que, en pacientes con Huntington, la cantidad de PKD1 está reducida sobre todo en las neuronas del estriado, lo que las hace más vulnerables al daño.
En cambio, en otras células del cerebro, como los astrocitos, esta proteína aparece aumentada.
Un paso importante hacia nuevas terapias
Para este estudio, los autores desarrollaron una herramienta molecular diseñada específicamente para activar PKD1 solo en las neuronas. Al aplicarla en cultivos neuronales y en el cerebro de ratones con un modelo de huntington, vieron que las neuronas tratadas resistían mucho mejor el daño causado por la enfermedad.
Además, las neuronas tratadas conservaron durante más tiempo los marcadores moleculares típicos de células sanas, lo que indica un efecto protector real.
«Pensamos que potenciar la actividad de PKD1 podría suponer una ventaja decisiva para la supervivencia de las neuronas más vulnerables en esta enfermedad», explica Teresa Iglesias, del Instituto de Investigaciones Biomédicas Sols-Morreale (IIBM-CSIC-UAM).
Aunque se trata de una investigación en fase experimental, los autores creen que este descubrimiento supone un paso importante hacia nuevas terapias para la enfermedad de Huntington y que la estrategia de activar PKD1 podría aplicarse en el futuro mediante técnicas de terapia génica o moléculas que imiten su función protectora.
Referencias
Álvaro Sebastián-Serrano, Ana Simón-García, María Santos-Galindo, Marina Prudencio Sánchez-Carralero, Alberto H.-Alcántara, Cristina Clemente, Julia Pose-Utrilla, Miguel R. Campanero, Eva Porlan, José J. Lucas, and Teresa Iglesias. Down-regulation of neuroprotective Protein Kinase D in Huntington’s disease. Cell Death and Disease (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41419-025-07688-9
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