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Tratan por vez primera un raro trastorno genético en el útero

Publicado: febrero 21, 2025, 9:05 am

Una niña de dos años es la primera persona tratada por la enfermedad de la motoneurona, atrofia muscular espinal severa, directamente en el útero. La terapia, tal y como explica una investigación en la revista ‘ NEJM ‘ ha logrado que la niña esté libre de este raro trastorno genético. La niña fue diagnosticada de atrofia muscular espinal, que afecta a las neuronas motoras que controlan el movimiento y provoca un debilitamiento progresivo de los músculos, durante el embarazo. Aproximadamente uno de cada 10.000 nacimientos tiene alguna forma de esta enfermedad, lo que la convierte en una de las principales causas genéticas de muerte en infantes y niños. En su forma más grave, como en el caso de esta niña,… Ver Más

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