Publicado: diciembre 3, 2025, 5:00 pm
Investigadores del centro de investigación Cedars-Sinai (EE.UU.) han desarrollado un fármaco experimental capaz de reparar el ADN dañado y promover la regeneración tisular tras un infarto, enfermedades inflamatorias u otras patologías . El compuesto, denominado TY1, representa el prototipo de una nueva familia de medicamentos denominada exómeros y ha sido descrito en un estudio publicado en ‘ Science Translational Medicine ‘. «Al investigar los mecanismos de la terapia con células madre, descubrimos una manera de sanar el cuerpo sin usar células madre«» explica Eduardo Marbán, MD, PhD, director ejecutivo del Smidt Heart Institute y autor principal del trabajo. «TY1 es el primer exómero: una nueva clase de fármacos que abordan el daño tisular de maneras inesperadas ». TY1 es una versión sintética de una molécula de ARN presente de forma natural en el organismo. El fármaco refuerza la acción del gen TREX1, que ayuda a las células inmunitarias a eliminar ADN dañado, permitiendo así la reparación del tejido lesionado y reduciendo la aparición de cicatrices tras un infarto. El desarrollo de TY1 no surgió de la nada, sino que es la culminación de más de veinte años de investigación dirigida por Marbán. Su equipo ha desarrollado un tipo de célula madre endógena del corazón , distinta de las células pluripotentes, con la que ya han realizado nueve ensayos clínicos. Estas células han mostrado un especial potencial en la miocardiopatía asociada a la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad grave y sin tratamiento eficaz, en la que los pacientes suelen perder la capacidad de caminar y fallecer por insuficiencia cardíaca en la tercera década de vida. Inicialmente, estas células endógenas se obtenían mediante biopsias del propio paciente, pero el equipo comprobó posteriormente que podían cultivarse a partir de corazones donados para trasplante no utilizados, lo que ha permitido desarrollar un enfoque más escalable. Una empresa biotecnológica posee actualmente la licencia para su desarrollo comercial. Marbán destaca una ventaja que «no modificamos genéticamente las células. Es un cultivo primario sin alteraciones, lo que lo hace más seguro y menos arriesgado que otras terapias basadas en células modificadas». El hallazgo decisivo llegó cuando el equipo descubrió que el efecto terapéutico de sus células madre cardíacas era indirecto: las células liberan exosomas, pequeños sacos cargados de moléculas de ARN capaces de influir en la reparación tisular. «Los exosomas son como sobres que contienen información importante», explica Ahmed Ibrahim, primer autor del estudio. Tras secuenciar su contenido, los investigadores identificaron una molécula de ARN especialmente abundante y clave en la cicatrización. TY1 es la versión sintética y optimizada de esa molécula. « Las células no fueron el final, sino el comienzo . Entender cómo actuaban nos permitió crear fármacos basados en esos ARN, más manejables y reproducibles que una terapia celular», señala Marbán. Los investigadores subrayan que este nuevo fármaco no solo actúa en el contexto del infarto. TY1 también podría ser eficaz en enfermedades autoinmunes, donde el sistema inmunitario ataca por error tejido sano. « Estamos ante un mecanismo completamente nuevo de cicatrización que abre opciones terapéuticas para numerosos trastornos», concluye Ibrahim. Los próximos pasos serán avanzar en estudios preclínicos y preparar el camino hacia los ensayos clínicos en humanos.
