Publicado: octubre 4, 2024, 8:25 am
El alzhéimer, que afecta a en torno a un millón de personas en España en la actualidad, es una enfermedad compleja y misteriosa cuyos mecanismos aún no comprendemos plenamente. Desconocemos, por ejemplo, por qué se desarrolla, o el alcance del papel que cumplen diferentes factores como la genética. Lo que si sabemos es que una de sus características clave es la aparición en el tejido cerebral de una serie de agregaciones anormales de proteínas, llamadas placas de beta-amiloide y ovillos de tau.
Ahora, un equipo internacional de investigadores coordinado por la Universidad de Lancaster ha presentado un fármaco novedoso, que según explican en el medio académico Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association actúa sobre las dos principales alteraciones que promueven la agregación de la proteína tau.
Un inhibidor de péptidos
La proteína tau se produce en nuestro tejido nervioso de manera natura, y en condiciones normales cumple con funciones importantes para mantener la función de las neuronas. No obstante, en los pacientes con alzhéimer y algunas otras formas de demencia aparece una forma defectuosa de la proteína, que se aglutina hasta formar una especie de fibrillas retorcidas que a su vez se agregan en los tejidos cerebrales dando lugar a lo que conocemos como ovillos de tau.
Junto con la aparición de ‘placas’ de otra proteína defectuosa, la beta-amiloide, los ovillos de tau en el tejido nervioso son una de las características fundamentales del alzhéimer. Aunque no sabemos con certeza si la aparición de estas anomalías es la causa de las enfermedades neurodegenerativas (o, por ejemplo, una consecuencia colateral de otro mecanismo desconocido), ambas se han convertido en un objetivo preferente para las posibles terapias contra el alzhéimer, ya que se tratan del rasgo fisiológico más prominente de la enfermedad.
Este nuevo fármaco, que hasta el momento se ha probado sólo en cultivos celulares y en modelos animales de mosca de la fruta, es un inhibidor de péptidos (moléculas formadas por dos o más aminoácidos; estos últimos, a su vez, son los ‘bloques’ de los que están formados las proteínas) llamado RI-AG03. Lo que hace, concretamente, es bloquear de manera muy específica las dos regiones de la molécula tau que, en las personas con la patología, son las que suelen producir la agregación anormal.
Un tratamiento más específico y seguro
Este enfoque tiene la ventaja de ser más específico que otras opciones que se han venido desarrollando en los últimos años, lo que posiblemente aumente el perfil de seguridad del fármaco y reduzca la incidencia de efectos adversos. Precisamente, algunos de los inhibidores de la agregación desarrollados hasta ahora habían causado problemas porque interferían con las funciones de otras proteínas importantes de nuestro cuerpo.
En los modelos de moscas con ovillos de tau (diseñados artificialmente), el fármaco logró suprimir el proceso neurodegenerativo y alargar la esperanza de vida en dos semanas (lo que, teniendo en cuenta la duración habitual de la vida de estos insectos, es una cantidad más que significativa). Al observar sus tejidos cerebrales, se encontró que efectivamente la cantidad de fibrillas de tau era muy inferior a las contrapartes que no recibían el tratamiento.
La mejoría, además, era dependiente de la dosis de medicamento recibida. Todos estos hallazgos se replicaron posteriormente en cultivos de células cerebrales humanas, con lo que se comprobó que los beneficios no son exclusivos de los insectos.
Próximos pasos hasta llevarlo a las personas
El tratamiento, detallan los autores, deberá aún pasar por varias fases antes de llegar a su uso clínico. Concretamente, los investigadores planean probarlo próximamente en modelos de ratón y después emprender ensayos clínicos sobre seres humanos.
Lo prometedor es que se trata de un enfoque nuevo y diferente, mucho más preciso y dirigido y que podría lograr buenos resultados con un menor riesgo de efectos secundarios tóxicos.
La terapia se encuentra pues en sus primeras fases de desarrollo, y queda comprobar hasta que punto es eficaz y segura en seres humanos reales. No obstante, se suma a los cada vez más desarrollos que se están realizando en el campo de la investigación contra la demencia y nos acerca un paso más a ser capaces de combatirla con herramientas artificiales.
Referencias
Anthony Aggidis, George Devitt, Yongrui Zhang Shreyasi Chatterjee, David Townsend, Nigel J. Fullwood, Eva Ruiz Ortega Airi Tarutani, Masato Hasegawa, Amber Cooper. A novel peptide-based tau aggregation inhibitor as a potential therapeutic for Alzheimer’s disease and other tauopathies. Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association (2024). DOI: https://doi.org/10.1002/alz.14246
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