Publicado: noviembre 24, 2025, 1:00 pm
Una vacuna experimental ha mostrado resultados muy prometedores en un ensayo clínico de fase I realizado en 16 pacientes afectados de un tipo extremadamente infrecuente de cáncer de hígado que afecta sobre todo a niños y adultos jóvenes. El estudio, liderado por investigadores de Johns Hopkins y del St. Jude Children’s Research Hospital , mostró que el 75% de los participantes (9 pacientes) con carcinoma fibrolamelar (FLC) lograron controlar la enfermedad, ya fuera mediante estabilización tumoral o respuestas inmunitarias medibles. Tres pacientes (25%) obtuvieron respuestas profundas y se consideran actualmente libres de cáncer, entre ellos un niño de 13 años que alcanzó una respuesta casi completa y continuó con inmunoterapia durante dos años. Los resultados se publican en la revista ‘ Nature Medicine ‘. La mayoría de los participantes ya había recibido al menos una línea de quimioterapia sin éxito. En uno de los casos, la combinación de la vacuna con inmunoterapia permitió la extirpación quirúrgica del tumor, algo que antes del tratamiento se consideraba inviable debido al dolor y la progresión de la enfermedad. El paciente mostró mejoría en los primeros meses de participar en el ensayo. «Los resultados son extraordinarios», afirma el coautor del estudio, Mark Yarchoan , profesor asociado de Oncología en la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins. «Ver respuestas tan profundas y duraderas, y que los pacientes puedan alcanzar hitos importantes en sus vidas, resulta tremendamente alentador». El carcinoma fibrolamelar es un cáncer de hígado muy raro, representando entre el 1% y el 5% de todos los carcinomas hepatocelulares. Su incidencia se estima en aproximadamente 0,02 casos por cada 100,000 personas por año, y suele afectar a adultos jóvenes y adolescentes sin enfermedad hepática previa. explica la autora principal del estudio, Marina Baretti , profesora asistente de Oncología en Johns Hopkins. «La enfermedad carece de tratamientos aprobados y presenta un pronóstico especialmente desfavorable cuando el tumor no se puede operar». Lo que convierte al FLC en un candidato ideal para una vacuna es la presencia, en todos los pacientes, de una misma alteración genética: la fusión de las proteínas DNAJB1 y PRKACA, que actúa como impulsor tumoral. Esta característica común permite diseñar una vacuna universal dirigida a ese objetivo molecular, señala Yarchoan. El ensayo, desarrollado entre abril de 2020 y septiembre de 2022, incluyó 16 pacientes de 12 años en adelante con tumores no resecables. Tras varias retiradas, 12 pacientes completaron la evaluación. El tratamiento constaba de una fase de inducción de 10 semanas y una fase de mantenimiento de hasta dos años, combinada con fármacos inhibidores de puntos de control inmunitario usados en otros cánceres hepáticos. La vacuna mostró un perfil de seguridad favorable ; los efectos adversos más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección, cefaleas y fatiga. Los investigadores ya trabajan en la ampliación del estudio y en la preparación de un ensayo clínico de mayor envergadura.
