Publicado: octubre 30, 2025, 1:23 pm
«Ahora mismo estoy bien. Este tratamiento me ha devuelto la fe porque después de tanto ingreso yo pensé que ya no había cura «. La que habla, con voz nerviosa, es Lucía Álvarez, de 15 años, que desde que tiene 17 meses lucha contra una leucemia resistente a los tratamientos convencionales. Esta joven gaditana, que se ha recorrido España junto a su familia buscando una cura para su cáncer, es una de las ocho pacientes que han salvado la vida gracias al ensayo de una terapia pionera para leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) pediátrica en recaída o refractaria sin más opciones de tratamiento, liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid. «Me dijeron que íbamos a probar un tratamiento nuevo que era un CAR-T y un trasplante de médula ósea . No me dio mucha confianza en un principio porque en el pasado ya me habían hecho ambas cosas por separado, pero me sorprendió porque ahora me siento genial. Normalmente tengo recaídas al año y mucho, pero no he tenido nada. Estoy muy contenta porque parece que ahora sí, estoy curada «, ha relatado Lucía, tras la presentación este jueves de los resultados del ensayo en el que ha participado. Lucía, que durante su corta vida ya ha pasado por quimios, CAR-T y trasplantes, quiere que esta innovación se difunda en otros hospitales «para que otros niños no tengan que estar 15 años probando cosas hasta llegar a lo bueno y pasen el menos tiempo posible en hospitales».Precisamente su padre, José Álvarez, ha contado cómo durante estos años han pasado por Cádiz, Valencia, Barcelona y ahora Madrid buscando un tratamiento que funcionara: «Gracias a la investigación hemos tenido una segunda oportunidad. Somos un ejemplo de que la investigación hace que enfermedades incurables, se curen . Lo que es urgente es que no tengan que ser las familias las que tengan que buscar estos tratamientos y que no dependa de la suerte. De lo que se trata es de que haya una red que ofrezca este tipo de tratamientos a todas las personas que lo necesiten«. Un total de 12 pacientes, 11 en un programa de uso compasivo y 1 paciente dentro del ensayo clínico REALL_CART, sin alternativas terapéuticas y con leucemia en fase avanzada que no respondieron a CART19 previo, han recibido esta innovadora inmunoterapia, con un seguimiento medio de 20 meses. A día de hoy, 8 de ellos, entre los que se encuentra Lucía, están vivos, libres de enfermedad y tienen buena calidad de vida . El tratamiento consiste en el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T, linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral. Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EE.UU. y Reino Unido, lo que sitúa a la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y a nuestro país como un referente internacional en el desarrollo de estas terapias innovadoras. Este proyecto representa una alianza estratégica entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas -CNIO- y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas -CIEMAT-. Juntos, han impulsado un modelo de colaboración en investigación traslacional y tratamiento oncológico de alta complejidad, dirigido a uno de los colectivos más vulnerables: los niños y niñas con cáncer. La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T (linfocitos modificados en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales) la supervivencia supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados. Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: esta situación hace referencia a la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia. Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. En este estudio se han tratado a 10 pacientes pediátricos y jóvenes adultos (≤24 años) con leucemia LLA-B de alto riesgo, todos ellos previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias, incluyendo la terapia CART-19, sin alternativas con las terapias convencionales. Se les administró esta terapia como una última opción para detener la enfermedad, en un régimen que se denomina «uso compasivo». Un mes después de la infusión de esta terapia celular, en 8 de los 10 pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, 6 de estos 10 niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 60% en niños que ya no tenían otras opciones. Tras el estudio, publicado en la prestigiosa revista internacional eBiomedicine, otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo. Este estudio demuestra que las células CAR-T tándem CD19/CD22 pueden ofrecer una segunda oportunidad para pacientes pediátricos con leucemia LLA-B sin alternativas. Gracias a estos prometedores resultados, la Unidad CRIS ya ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia. Ya se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión realizada durante la última semana de julio. A día de hoy, un total de 12 niños y niñas han recibido este tratamiento.
