Publicado: septiembre 23, 2025, 4:23 pm
Si bien ha sido el controvertido anuncio del presidente Trump de una posible relación entre el uso de paracetamol prenatal y el riesgo de desarrollar autismo lo que ha copado los titulares hoy, la Casa Blanca también reveló otra interesante noticia: el inicio del proceso de aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de la leucovorina o ácido folínico como tratamiento para el propio autismo.
Es importante tener en cuenta que es solo este uso lo que ahora la FDA está validando, y que el ácido folínico lleva mucho tiempo usándose con diversos propósitos médicos.
Un medicamento ya en uso
Tal y como explica la Clínica Mayo (EEUU), la leucovorina es un medicamento y suplemento que se usa como antídoto para los efectos dañinos del metotrexato, un fármaco quimioterapéutico empleado en el tratamiento de determinados tipos de cáncer. También se usa para prevenir o tratar ciertos tipos de anemia, ya que actúa de manera similar al ácido fólico que podría aparecer reducido en estos pacientes.
Igualmente, se combina con fluoruracilo para tratar el cáncer de colon. Sea como sea, se trata de un compuesto sujeto a receta médica que no puede adquirirse por venta libre.
Según la nota de prensa publicada por la FDA, lo que se ha iniciado específicamente es el proceso de aprobación de los comprimidos de leucovorina cálcica para pacientes con una condición llamada deficiencia de folato cerebral (CFD, por sus siglas en inglés). El folato es una vitamina esencial para la salud cerebral, y la CFD se ha observado en personas con trastornos del desarrollo con rasgos autistas (problemas para la comunicación social, el procesamiento sensorial o conductas repetitivas), en personas con epilepsia y en ciertos problemas del movimiento y la coordinación.
Críticas en la comunidad científica
Para la aprobación de este nuevo uso de la leucovorina, la FDA ha llevado a cabo un análisis sistemático de la literatura sobre la cuestión entre los años 2009 y 2024, incluyendo reportes de caso con información al nivel del paciente y datos sobre posibles mecanismos ligando la CFD con los trastornos neurológicos en los que ha sido observada. De este modo, afirma el organismo, ha determinado que la evidencia apoya la noción de que la leucovorina cálcica puede ayudar a los individuos que sufren CFD.
Con todo, muchos científicos están expresando opiniones en sentido contrario. Por ejemplo, la catedrática de investigación sobre el autismo en el Centro de Investigación sobre el Autismo Olga Tennison de la Universidad de La Trobe (Australia) explica en el medio Science Media Center: «La sugerencia de utilizar leucovorina para ‘tratar’ el autismo es preocupante. En primer lugar, porque la investigación en este ámbito es de mala calidad y no está al nivel que cabría esperar a la hora de hacer recomendaciones para su aprobación».
Andrew Whitehouse, profesor de investigación sobre el Autismo Angela Wright Bennett en el Kids Research Institute Australia, desarrolla esta crítica en la misma pieza. «La leucovorina (ácido folínico) se ha promocionado como un ‘tratamiento’ para el autismo, pero las pruebas son débiles», apunta. «Algunos ensayos a pequeña escala sugieren posibles mejoras leves en los resultados conductuales, pero estos estudios están limitados por el reducido número de participantes, la inconsistencia de los resultados y la falta de réplicas independientes. En este momento, la ciencia no se acerca al nivel necesario para recomendar la leucovorina en el tratamiento clínico del autismo».
Finalmente, Adam Guastella, profesor en la Clínica de Investigación sobre Autismo y Neurodesarrollo de la Universidad de Sídney, va más allá: «Existen algunos estudios prometedores que sugieren posibles beneficios, pero estos estudios tienen muchas limitaciones que indican que es necesario seguir investigando. También hay algunos estudios que sugieren efectos secundarios negativos. Se necesita más trabajo para determinar con certeza la dosis y el momento adecuados, especialmente cuando se administra durante el embarazo y la primera infancia».
Investigaciones aún muy tempranas
Como comentan estos expertos, hay algunas investigaciones que han reportado posibles beneficios de la suplementación con ácido folínico en niños con adultos. Sin embargo, por el momento las evidencias en este sentido siguen siendo limitadas.
Quizás la más importante en años recientes es un ensayo clínico aleatorizado y de doble ciego (en el que ni los sujetos de experimentación ni los investigadores saben qué individuos están asignados a los grupos que reciben el medicamento) publicado el año pasado en el medio European Journal of Pediatrics que efectivamente encontró que la suplementación resultaba segura y eficaz, pero que estaba limitado por el bajo número de voluntarios (40 pacientes).
Desde luego, este tipo de trabajos no deben ser ignorados, y aportan pruebas a las teorías que apuntan a la deficiencia de folato como un factor de riesgo en el autismo. Sin embargo, lo que los expertos critican es que es necesaria aún más información antes de emitir recomendaciones precisas e informadas.
Al respecto, la Fundación Científica del Autismo ha explicado que «los datos que sugieren que la leucovorina podría ser efectiva [contra los síntomas del autismo] viene de cuatro pequeños ensayos aleatorizados, que en todos los casos usaban dosis diferentes y presentaron distintos resultados (en uno de los casos, dependiente de una variante genética específica). La ciencia sobre la cuestión está aún en estadios muy tempranos, y son necesarios más estudios antes de alcanzar una conclusión definitiva».
Referencias
Mayo Clinic. Leucovorin (oral route, intravenous route, injection route). Consultado online en https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/leucovorin-oral-route-intravenous-route-injection-route/description/drg-20064503 el 23 de septiembre de 2025.
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SMC España. Polémica por la propuesta de la administración Trump de indicar la leucovorina como tratamiento para el autismo. Consultado online en https://sciencemediacentre.es/polemica-por-la-propuesta-de-la-administracion-trump-de-indicar-la-leucovorina-como-tratamiento el 23 de septiembre de 2025.
Panda PK, Sharawat IK, Saha S, Gupta D, Palayullakandi A, Meena K. Efficacy of oral folinic acid supplementation in children with autism spectrum disorder: a randomized double-blind, placebo-controlled trial. European Journal of Pediatrics (2024). DOI: 10.1007/s00431-024-05762-6.
Autism Science Foundation (2025). Statement from Autism Science Foundation Regarding Wall Street Journal Report “RFK Jr., HHS to Link Autism to Tylenol Use in Pregnancy and Folate Deficiencies”. Consultado online en https://autismsciencefoundation.org/press_releases/statement-from-autism-science-foundation-regarding-wall-street-journal-report-rfk-jr-hhs-to-link-autism-to-tylenol-use-in-pregnancy-and-folate-deficiencies/ el 23 de septiembre de 2025.
