Publicado: abril 14, 2025, 12:02 pm
La enfermedad de Huntington es una patología neurodegenerativa hereditaria grave que afecta a más de 4.000 personas sólo en España. Produce síntomas psiquiátricos y motores de progresión muy lenta (a lo largo de entre 15 y 20 años), y hasta ahora no contamos con una cura para ella, aunque sí que hay tratamientos que mejoran los síntomas y que pueden ralentizar su avance.
Ahora, un estudio realizado sobre el fármaco experimental pridopidina ha demostrado lograr mejoras consistentes, mantenidas y clínicamente significativas en la función cognitiva y en la motricidad fina de los pacientes con huntington de estadio temprano que no reciben tratamientos antidopaminérgicos o que los toman en dosis bajas.
Un fármaco en fase de investigación
Tal y como han expuesto los autores de este trabajo en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología de 2025, y según recoge el portal de noticias sobre salud Medscape, los nuevos datos sugieren que la pridopidina podría ser beneficiosa para los pacientes con enfermedad de Huntington que toman dosis bajas de fármacos antidopaminérgicos o qie directamente no reciben esta clase de medicamentos.
La pridopidina, aún en fase de investigación, actúa como un agonista potente y selectivo del receptor sigma-1 (S1R). A su vez, esta proteína se encuentra expresada en un grado alto en el cerebro y en la médula espina, donde ayuda a regular procesos clave que normalmente se ven alterados en las enfermedades neurodegenerativas. La activación de la proteína S1R por la pridopidina podría contribuir a sus efectos neuroprotectores.
Para probar el funcionamiento de este fármaco, el ensayo de fase 3 PROOF-HD fue un estudio multicentro de doble ciego que enroló a 499 pacientes con huntington entre suave y moderado, y aleatoriamente les asigno pridopidina (una cápsula oral de 45mg dos veces al día) o un placebo durante un curso de entre 65 y 78 semanas, seguido de una extensión de etiqueta abierta hasta la semana 104.
Un deterioro más lento
A lo largo del proceso, se les realizaron diferentes test orientados a evaluar su estado psiquiátrico y cuestiones como su funcionamiento cognitivo o su velocidad y precisión de movimientos. También se evaluó el uso de antidopaminérgicos de los pacientes, ya que se considera que estos medicamentos constituyen parte del tratamiento estándar del huntington como medida de control de los síntomas, a pesar de que algunos estudios sugieren que podrían empeorar algunos aspectos de la progresión del trastorno.
El enfoque arrojó que la pridopidina mejoraba las puntuaciones de los pacientes con huntington en estas pruebas, ralentizando el deterioro clínico de los pacientes en entre 0,2 y 0,3 puntos por año. Este beneficio se observaba en pacientes que no tomaban antidopaminérgicos o que los tomaban en dosis bajas, pero estaba ausente en las personas que usaban estos fármacos en dosis elevadas.
Teniendo en cuenta que en otros ensayos clínicos el fármaco ha arrojado un buen perfil de seguridad, análogo incluso al del placebo, este medicamento podría en un futuro cercano pasar a formar parte del arsenal de herramientas que tenemos contra esta grave enfermedad neurodegenerativa. Aún tiene que atravesar varios procesos necesarios para una posible aprobación, pero estos resultados son al menos prometedores en el contexto de una patología en la que disponemos de pocas opciones de tratamiento.
Referencias
Pauline Anderson. Investigational Drug Slows Decline in Early Huntington. Medscape (2025). Consultado online en https://www.medscape.com/viewarticle/investigational-drug-slows-decline-early-huntington-2025a10008s2 el 14 de abril de 2025.
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